GNW-News: Santhera gibt eine Vereinbarung mit dem deutschen GKV-SV über den Erstattungsbetrag für AGAMREE® (Vamorolone) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldys...

^Ad-hoc-Mitteilung gemäß Art. 53 LR

* AGAMREE ist das erste Produkt, das in Deutschland einen vereinbarten

bundesweiten Preis für die Behandlung aller DMD-Patienten ab 4 Jahren und

unabhängig von der genetischen Mutation erhält.

Pratteln, Schweiz, 13. Februar 2025 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN), ein

auf seltene Krankheiten spezialisiertes Pharmaunternehmen, gab heute eine

Vereinbarung mit dem deutschen GKV-Spitzenverband (GKV-SV) über die Erstattung

von AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

bekannt. Dieser Meilenstein macht AGAMREE zum ersten Produkt, das in Deutschland

einen vereinbarten bundesweiten Preis für die Behandlung aller Duchenne-

Patienten ab 4 Jahren und unabhängig von der zugrunde liegenden genetischen

Mutation erhält.

Die mit dem GKV-SV erzielte Vereinbarung spiegelt das Engagement von Santhera

wider, breiten Patientenzugang zu gewährleisten und nachhaltige

Gesundheitsergebnisse zu unterstützen. Der vereinbarte Ab-Werk-Preis beträgt

3.612,50 EUR pro 100-ml-Flasche, was unter Berücksichtigung der erforderlichen

Rabatte, des Patientengewichts und der Dosierung etwa 52'000 Euro pro Jahr für

einen durchschnittlichen Patienten bedeutet.

?Wir freuen uns, eine Vereinbarung über die Erstattung von AGAMREE mit dem GKV-

SV erreicht zu haben, die etwa 90 % der deutschen Bevölkerung

krankenversichert", sagte Dario Eklund, CEO von Santhera.?Diese Vereinbarung

stellt einen wichtigen Schritt dar, um den Zugang zu AGAMREE für Jungen und

Männer mit DMD in Deutschland zu ermöglichen und unterstreicht unser Engagement,

auf die Bedürfnisse der Gemeinschaft für seltene Krankheiten einzugehen."

Seit der Markteinführung in Deutschland im Januar 2024 werden nun mehr als 300

Patienten kontinuierlich mit AGAMREE behandelt, was fast 30 % derjenigen

entspricht, die derzeit mit Steroiden behandelt werden. Dies ist ein bedeutender

Erfolg, da die entscheidende Studie zu Vamorolon keine deutschen Prüfzentren

einbezog. In Deutschland leben 2'300 Menschen mit DMD, von denen etwa 1'100 bis

1'200 zu einem bestimmten Zeitpunkt mit Steroiden behandelt werden. Dies

unterstreicht das Potenzial für eine breitere Akzeptanz und die positive

Auswirkung dieser Erstattungsvereinbarung.

Santhera bleibt verpflichtet, eng mit Gesundheitsdienstleistern,

Patientenorganisationen und Kostenträgern zusammenzuarbeiten, um den Zugang zu

AGAMREE für alle berechtigten Jungen und Männer mit DMD zu unterstützen. Diese

Vereinbarung stellt sicher, dass Patienten in ganz Deutschland von dieser

innovativen Therapie profitieren können, die die Qualität der Versorgung und die

Ergebnisse für die Betroffenen verbessert.

Über AGAMREE® (Vamorolon)

AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der

Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen

nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?-

Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte

Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben

verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die

Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln,

weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative zu den

bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für Kinder und

Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].

In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären

Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo

(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und

Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren

cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im

Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.

Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu

Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen

Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für

Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].

? Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dadurch können

neue Informationen über die Sicherheit schnell ermittelt werden.

Gesundheitsfachleute werden gebeten, alle vermuteten Nebenwirkungen zu melden.

Referenzen:

[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.

doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link

(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112).

[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.

doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link

(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign

=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur

ol.2022.2480).

[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293

[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508

[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-

SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).

[6] Hasham et al., MDA 2022 Poster presentation. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-

PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).

Über die Duchenne-Muskeldystrophie

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, erbliche, X-chromosomale

Erkrankung, die fast ausschließlich Männer betrifft. DMD ist durch eine

Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt. Die

Entzündung führt zur Fibrose der Muskeln und äußert sich klinisch durch eine

fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine der

Krankheit sind der Verlust der Gehfähigkeit, der Verlust der Selbstfütterung,

der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer Kardiomyopathie.

DMD verringert die Lebenserwartung bis vor das vierte Jahrzehnt aufgrund von

Atemwegs- und/oder Herzversagen. Kortikosteroide sind der aktuelle Standard der

Behandlung für DMD.

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein schweizerisches

Spezialpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung

innovativer Medikamente für seltene neuromuskuläre Erkrankungen mit hohem

ungedecktem medizinischen Bedarf konzentriert. Das Unternehmen hat eine

exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE®

(Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit neuartigem Wirkmechanismus, das in

einer entscheidenden Studie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

als Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE zur

Behandlung von DMD ist in den USA von der Food and Drug Administration (FDA), in

der EU von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA), im Vereinigten

Königreich von der Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA),

in China von der National Medical Products Administration (NMPA) und in Hongkong

vom Gesundheitsministerium (DoH) zugelassen. Santhera hat die Rechte an AGAMREE

für Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals und für China und bestimmte Länder

in Südostasien an Sperogenix Therapeutics lizenziert. Weitere Informationen

finden Sie unter www.santhera.com

(https://url.us.m.mimecastprotect.com/s/mJ1zCPNMzBT6n5O7IzfGTxwOpf?domain=santhe

ra.com).

AGAMREE® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:

public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) or

Andrew Smith, Chief Financial Officer

andrew.smith@santhera.com (mailto:andrew.smith@santhera.com)

Haftungsausschluss / zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Mitteilung stellt kein Angebot oder keine Aufforderung zum Zeichnen oder

Erwerb von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar. Diese

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