GNW-News: Santhera erhält positive endgültige NICE-Empfehlung für AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie

16.01.25 07:04 Uhr

^* Santhera hat mit den Vorbereitungen für die Markteinführung von AGAMREE® im

Vereinigten Königreich begonnen und erwartet die ersten Verkäufe in diesem

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Quartal

Pratteln, Schweiz, 16. Januar 2025 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt

bekannt, dass das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) eine

positive endgültige Leitlinie herausgegeben hat, die AGAMREE® (Vamorolon) für

die Anwendung im National Health Service (NHS) in England, Wales und Nordirland

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zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren

empfiehlt.

Dies folgt auf die Bestätigung, dass keine Einsprüche gegen die am 10. Dezember

2024 (https://www.santhera.de/assets/files/press-

releases/241209_NICE_FINAL_german.pdf) bekannt gegebene Empfehlung der Final

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Draft Guidance (FDG) eingegangen sind. Im Anschluss daran hat Santhera bereits

mit den Aktivitäten im Hinblick auf die Lancierung von AGAMREE im Vereinigten

Königreich begonnen und erwartet erste Umsätze im laufenden Quartal.

AGAMREE ist das erste und einzige Arzneimittel für DMD, das in der EU, den USA

und dem Vereinigten Königreich vollständig zugelassen wurde. Diese Empfehlung

folgt auf die Zulassung von AGAMREE durch die Medicines and Healthcare products

Regulatory Agency (MHRA) am 11. Januar 2024, die, ebenso wie die European

Medicines Agency (EMA), klinisch wichtige Verträglichkeitsvorteile in Bezug auf

die Aufrechterhaltung des normalen Knochenstoffwechsels, der Knochendichte und

des Knochenwachstums im Vergleich zu Standardkortikosteroiden sowie eine

ähnliche Wirksamkeit in klinischen Studien bestätigte.

Die endgültige Leitlinie ist auf der NICE-Website verfügbar:

www.nice.org.uk/guidance/TA1031 (http://www.nice.org.uk/guidance/TA1031)

Für weitere Informationen über AGAMREE im Vereinigten Königreich einschliesslich

Schottland: Summary of Product Characteristics

(https://www.medicines.org.uk/emc/product/15946/smpc)

Über AGAMREE® (Vamorolon)

AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der

Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen

nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?-

Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte

Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben

verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die

Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln,

weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative zu den

bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für Kinder und

Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].

In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären

Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo

(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und

Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren

cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im

Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.

Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu

Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen

Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für

Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].

? Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dadurch können

neue Informationen über die Sicherheit schnell ermittelt werden.

Gesundheitsfachleute werden gebeten, alle vermuteten Nebenwirkungen zu melden.

Literaturverweise:

[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.

doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link

(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112).

[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.

doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link

(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign

=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur

ol.2022.2480).

[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293

[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508

[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-

SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).

[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-

PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer

Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von

innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre Erkrankungen mit hohem

medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine exklusive

Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE® (Vamorolon),

ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer

Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als

Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die

Behandlung von DMD ist in den USA von der U.S.-amerikanischen Food and Drug

Administration (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)

und im Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare products

Regulatory Agency (MHRA) zugelassen. Santhera hat die Rechte an AGAMREE für

Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals, Inc. und für China an Sperogenix

Therapeutics auslizenziert. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte

www.santhera.de (http://www.santhera.de).

AGAMREE® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:

public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder

Elodie Denjean, General Manager UK, France & Benelux

elodie.denjean@santhera.com (mailto:elodie.denjean@santhera.com)

Tel. +44 7437 865600

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Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung

oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.

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