GNW-News: Santhera gibt die Zulassung von AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie in Hongkong bekannt

^* Die Gesundheitsbehörde (Department of Health, DoH) von Hongkong hat AGAMREE®

für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4

Jahren zugelassen

* Vor kurzem hat China's National Medical Products Administration (NMPA)

AGAMREE zugelassen

Pratteln, Schweiz, 20. Dezember 2024 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt

bekannt, dass die Gesundheitsbehörde von Hongkong, China, AGAMREE® (Vamorolon)

für die Behandlung von Patienten ab 4 Jahren zugelassen hat.

Nach der US-amerikanischen FDA, der EMEA, der MHRA und der NMPA ist die

Zulassung durch das DoH von Hongkong die fünfte unabhängige Zulassung durch

lokale Gesundheitsbehörden und wird Patienten mit DMD in Hongkong in naher

Zukunft Zugang zu AGAMREE ermöglichen.

Gemäss der Lizenzvereinbarung zwischen den Unternehmen, die erstmals im Januar

2022 (https://www.santhera.de/assets/files/press-releases/2022-

01-04_SperogenixLicense_d_final.pdf) bekannt gegeben wurde, hält Sperogenix die

exklusiven Entwicklungs- und Vermarktungsrechte für AGAMREE bei DMD und anderen

seltenen Krankheiten im Grossraum China. Diese Vereinbarung wurde im März 2023

um die Option für mehrere zusätzliche südostasiatische Länder ergänzt,

namentlich Brunei, Kambodscha, Timor-Leste (Osttimor), Indonesien, Laos,

Malaysia, Myanmar (Burma), die Philippinen, Singapur, Thailand und Vietnam, und

zwar gegen eine Zahlung von USD 4 Millionen durch Sperogenix. Sperogenix hat

diese Option im Juli 2024 ausgeübt, um diese Gebiete in die Lizenzvereinbarung

aufzunehmen. Santhera liefert AGAMREE an Sperogenix sowohl für das laufende

Early Access Program (EAP) als auch für die Kommerzialisierung. Sperogenix wird

Santhera Lizenzgebühren im zweistelligen Prozentbereich auf den Netto-

Produktumsatz sowie zusätzliche umsatzabhängige Meilensteine auf Basis der

kommerziellen Verkäufe zahlen.

Über AGAMREE® (Vamorolon)

AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der

Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen

nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?-

Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte

Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben

verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die

Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln,

weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative zu den

bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für Kinder und

Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].

In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären

Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo

(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und

Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren

cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im

Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.

Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu

Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen

Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für

Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].

Literaturverweise:

[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.

doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link

(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112).

[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.

doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link

(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign

=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur

ol.2022.2480).

[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293

[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508

[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-

SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).

[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-

PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).

Über Duchenne-Muskeldystrophie

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom

bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch

eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.

Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch

durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine

der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der

Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer

Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder

Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der

derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer

Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von

innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre Erkrankungen mit hohem

medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine exklusive

Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE® (Vamorolon),

ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer

Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als

Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die

Behandlung von DMD ist in den USA von der U.S.-amerikanischen Food and Drug

Administration (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA),

im Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare products Regulatory

Agency (MHRA) und in China von der National Medical Products Administration

(NMPA) zugelassen. Santhera hat die Rechte an AGAMREE für Nordamerika an

Catalyst Pharmaceuticals, Inc. und für China an Sperogenix Therapeutics

auslizenziert. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de

(http://www.santhera.de).

AGAMREE® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:

public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder

Andrew Smith, Chief Financial Officer

andrew.smith@santhera.com (mailto:andrew.smith@santhera.com)

Über Sperogenix Therapeutics

Sperogenix Therapeutics ist ein 2019 gegründetes Plattformunternehmen und

fokussiert auf die Entwicklung und Vermarktung von Therapeutika für genetische

und seltene Krankheiten in China. Sperogenix wurde 2019 gegründet und ist ein

Plattformunternehmen, das sich der Entwicklung und Vermarktung von Therapeutika

für genetische Krankheiten und seltene Krankheiten in China widmet. Mit

vorrangigen therapeutischen Bereichen wie neuromuskulären Erkrankungen und

vererbten Stoffwechselkrankheiten widmet sich Sperogenix dem Aufbau eines

innovativen Geschäftsmodells, das auf den Bereich der seltenen Krankheiten in

China zugeschnitten ist, um chinesischen Ärzten und Patienten erschwingliche und

zuverlässige Produkte und Dienstleistungen anzubieten. Im Jahr 2022 erhielt

Sperogenix von Santhera Pharmaceuticals die exklusiven Entwicklungs- und

Vermarktungsrechte für AGAMREE® für DMD und alle anderen seltenen Krankheiten in

der Region Greater China (einschliesslich Hongkong, Macao und Taiwan) und der

Region Südostasien sowie die Produktionsrechte in allen oben genannten Regionen

unter bestimmten Bedingungen. www.sperogenix.com (http://www.sperogenix.com).

Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung

oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.

Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das

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bestimmten Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren verbunden, die dazu

führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Leistungen

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in solchen Aussagen zum Ausdruck gebracht oder impliziert werden. Die Leser

sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen,

insbesondere nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder

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zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.

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