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^Santhera erhält positive Empfehlung vom Scottish Medicines Consortium für den

Einsatz von AGAMREE® (Vamorolon) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie in

Schottland

* AGAMREE® ist von der MHRA zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

bei Patienten ab 4 Jahren im Vereinigten Königreich zugelassen

Pratteln, Schweiz, 14. Januar 2025 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt

bekannt, dass das Scottish Medicines Consortium (SMC) die Empfehlung

veröffentlicht hat, AGAMREE® (Vamorolon) für den Einsatz in Schottland zur

Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren zu

akzeptieren.

Dario Eklund, CEO von Santhera, erklärte:?Ich freue mich sehr, dass unser Team

diese wichtige Zulassung erreicht hat, die sicherstellt, dass schottische

Patienten von dieser bedeutenden Therapie für DMD profitieren können. Wir werden

eng mit dem NHS Schottland sowie mit allen Gesundheitsbehörden in unseren

zugelassenen Märkten zusammenarbeiten, um den Zugang zu AGAMREE

sicherzustellen."

AGAMREE war das erste Arzneimittel für DMD, das in der EU, den USA und dem

Vereinigten Königreich zugelassen wurde.

Für weitere Informationen zu AGAMREE im Vereinigten Königreich/Schottland:

Zusammenfassung der Produkteigenschaften

(https://www.medicines.org.uk/emc/product/15946/smpc).

Über AGAMREE® (Vamorolon)

AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der

Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen

nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?-

Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte

Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben

verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die

Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln,

weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative zu den

bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für Kinder und

Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].

In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären

Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo

(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und

Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren

cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im

Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.

Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu

Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen

Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für

Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].

? Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dadurch können

neue Informationen über die Sicherheit schnell ermittelt werden.

Gesundheitsfachleute werden gebeten, alle vermuteten Nebenwirkungen zu melden.

Literaturverweise:

[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.

doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link

(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112).

[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.

doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link

(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign

=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur

ol.2022.2480).

[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293

[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508

[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-

SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).

[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-

PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).

Über Duchenne-Muskeldystrophie

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom

bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich männliche Patienten betrifft.

DMD ist durch eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz

danach auftritt. Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert

sich klinisch durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige

Meilensteine der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der

Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer

Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder

Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der

derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer

Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von

innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre Erkrankungen mit hohem

medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine exklusive

Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE® (Vamorolon),

ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer

Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als

Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die

Behandlung von DMD ist in den USA von der U.S.-amerikanischen Food and Drug

Administration (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA),

im Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare products Regulatory

Agency (MHRA), in China von der National Medical Products Administration (NMPA)

und in Hongkong vom Department of Health (DoH) zugelassen. Santhera hat die

Rechte an AGAMREE für Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals, Inc. und für

China und bestimmte Länder in Südostasien an Sperogenix Therapeutics

auslizenziert. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de

(http://www.santhera.de).

AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:

public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder

Elodie Denjean, General Manager UK, France & Benelux

elodie.denjean@santhera.com (mailto:elodie.denjean@santhera.com) oder

+44 7437 865600

Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung

oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.

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