• Sarepta Therapeutics erhält erweiterte FDA-Zulassung
• Zusammenarbeit mit Roche bei Medikament gegen Muskelschwund
• Sarepta Therapeutics-Aktie mit Kurssprung

Sarepta Therapeutics, ein globales Biotechnologieunternehmen mit Fokus auf Präzisionsgenetik für seltene Krankheiten, konnte gestern einen enormen Erfolg vermelden. So erhielt der US-Konzern die erweiterte Zulassung durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) für ELEVIDYS, ein Medikament gegen Muskelschwund.

Auch Anleger feierten die Genehmigung durch die FDA: Die Sarepta Therapeutics-Aktie zündete an der NASDAQ bereits am Donnerstag nachbörslich den Turbo und verteuert sich zeitweise um mehr als 36 Prozent. Am Freitag ging es im regulären Handel letztlich 30,14 Prozent nach oben auf 160,72 US-Dollar.

ELEVIDYS für Patienten ab vier Jahren

Der Zulassung zufolge dürfe das Medikament künftig bei Patienten ab vier Jahren angewendet werden, die an einer bestimmten Genmutation, der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) leiden. Die Zulassung der FDA gelte vollständig für Patienten, die laufen könnten, und beschleunigt für jene, die nicht laufen könnten, heißt es bei Investing.com. Sarepta werde nun im Rahmen der Zulassung eine detaillierte Studie (ENVISION) durchführen, um die Vorteile des Medikaments auch für nicht-gehfähige Patienten weiter zu bestätigen.

In den USA seien der Financial Times zufolge etwa 15.000 Kinder und junge Erwachsene von Duchenne betroffen. Die Krankheit, die auf einen genetischen Defekt zurückzuführen ist, sorgt dafür, dass der Körper seine eigenen Muskelfasern abbaut, wodurch viele Patienten bereits im frühen Teenageralter auf einen Rollstuhl angewiesen seien und die durchschnittliche Lebenserwartung gerade mal bei 22 Jahren liege.

Bei der Behandlung handele es sich um eine der teuersten der Welt: Die Kosten für die Gentherapie zur Behandlung der seltenen Muskelschwundkrankheit sollen sich auf 3,2 Millionen US-Dollar pro Patient belaufen, berichtet die Financial Times weiter. Denn ELEVIDYS sei eines der teuersten Medikamente der Welt.

Zulassung bringt neue Hoffnung

Die Zulassung durch die FDA bringt neue Hoffnung mit sich - sowohl für das Unternehmen, als natürlich auch für Patienten und Angehörige. CEO Doug Ingram betonte begeistert: "Die Ausweitung des ELEVIDYS-Labels zur Behandlung von Duchenne-Patienten ist ein entscheidender Moment für die Duchenne-Gemeinschaft. Der heutige Tag ist auch ein Wendepunkt für das Versprechen der Gentherapie und ein Sieg für die Wissenschaft", zitiert Investing.com. Wie die Financial Times den CEO außerdem wiedergibt, sei die FDA-Entscheidung "etwas, worauf Duchenne-Familien seit vielen Jahren gewartet haben". Dieser Schritt stelle einen "enormen Meilenstein für die Gentherapie im Allgemeinen" dar.

Damit Patienten auf der ganzen Welt Zugang zu dem neuen Medikament erhalten können, arbeitet Sarepta mit dem Schweizer Pharmakonzern Roche zusammen. Während Sarepta für die Zulassung sowie den Verkauf von ELEVIDYS in den USA zuständig ist, übernehme Roche diese Aufgaben in anderen Ländern.

Redaktion finanzen.net