Ankündigung einer wissenschaftlichen Veröffentlichung: EditForce demonstriert Wirksamkeit der Behandlung von Myotoner Dystrophie Typ 1 mit der PPR-Plattformtechnologie
FUKUOKA, Japan, 28. April 2025 /PRNewswire/ -- EditForce, Inc. (Hauptsitz: Fukuoka, Japan) freut sich bekannt zu geben, dass ein Forschungsbericht über die Ergebnisse einer gemeinsamen Studie mit der Forschungsgruppe von Professor Masayuki Nakamori von der Abteilung für Neurologie der Yamaguchi University Graduate School of Medicine und Professor Hideki Mochizuki von der Abteilung für Neurologie der University of Osaka Graduate School of Medicine am 16. April 2025 (Eastern Daylight Time) in der Fachzeitschrift Science Translational Medicine veröffentlicht wurde.
In dieser Studie wurde gezeigt, dass eine einmalige Verabreichung des gemeinsam entwickelten PPR-Proteins (CUG-PPR1), das spezifisch an die abnorme RNA bindet, die Myotone Dystrophie Typ 1 (im Folgenden als „die Krankheit" bezeichnet) verursacht, zu einer langfristigen Verbesserung der Muskelsymptome bei Mäusen führte, dies bei minimaler Immunreaktion und geringen Nebenwirkungen.
Die Ergebnisse dieser Studie ebnen den Weg für die Entwicklung von Behandlungen für die Krankheit, für die es derzeit keine grundlegende Heilung gibt. Ferner werden sie als Beweis für die Innovationskraft und Wirksamkeit der proprietären PPR-Plattformtechnologie von EditForce gewertet. Das Unternehmen wird seine F&E-Aktivitäten fortsetzen, um Patienten so schnell wie möglich eine Behandlung für die Krankheit zur Verfügung zu stellen.
Informationen zum Papier
- Fachzeitschrift: Science Translational Medicine
- Datum der Veröffentlichung: Mittwoch, 16. April 2025, 14:00 Uhr (Eastern Daylight Time)
- Titel: Pentatricopeptid-Repeat-Protein, das auf CUG-Repeat-RNA abzielt, verbessert die RNA-Toxizität in einem Mausmodell für myotone Dystrophie Typ 1 (Pentatricopeptide repeat protein targeting CUG repeat RNA ameliorates RNA toxicity in a myotonic dystrophy type 1 mouse model)
- Die Autoren: Takayoshi Imai1*, Maiko Miyai2*, Joe Nemoto3, Takayuki Tamai1, Masaru Ohta1, Yusuke Yagi1, Osamu Nakanishi1, Hideki Mochizuki2, und Masayuki Nakamori2,3**
Zugehörigkeiten:
1. EditForce, Inc.
2. Graduate School of Medicine, University of Osaka, Department of Neurology
3. Graduate School of Medicine, Yamaguchi University, Clinical Neurology
*: Diese Autoren haben zu gleichen Teilen zu dieser Arbeit beigetragen.
**: Korrespondierender Autor
DOI: 10.1126/scitranslmed.adq2005
https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adq2005
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