DGAP-News: Raptor Pharmaceutical Corp.

DGAP-News: Raptor Pharmaceutical Corp. reicht Antrag auf Arzneimittelzulassung von RP103 zur potenziellen Behandlung von nephropathischer Cystinose ein

Raptor Pharmaceutical Corp.

02.04.2012 17:39 ---------------------------------------------------------------------------

NOVATO, Kalif., 2012-04-02 17:38 CEST (GLOBE NEWSWIRE) -- Raptor Pharmaceutical Corp. ('Raptor' oder das 'Unternehmen') (Nasdaq:RPTP) gab heute bekannt, dass es einen Antrag auf Arzneimittelzulassung (New Drug Application, 'NDA') bei der U.S. Food and Drug Administration ('FDA') eingereicht hat, um die Marktzulassung fur das Prufmedikament RP103 (Cysteaminbitartrat-Kapseln mit verzogerter Freisetzung) zur potenziellen Behandlung von nephropathischer Cystinose zu erhalten. In dem Antrag hat Raptor ein bevorzugtes Zulassungsverfahren ('Priority Review') des NDA beantragt, was, wenn dies gewahrt wird, zu einer Bewilligung der Marktzulassung von RP103 zur potenziellen Behandlung von nephropathischer Cystinose durch die FDA im vierten Kalenderquartal 2012 fuhren konnte. Anfang dieser Woche, am 26. Marz, gab Raptor die Validierung des Antrags auf Genehmigung fur das Inverkehrbringen (Marketing Authorization Application, 'MAA') von RP103 zur potenziellen Behandlung von nephropathischer Cystinose durch die Europaische Arzneimittelagentur ('EMA') bekannt.

'Der erste NDA-Antrag eines Unternehmens ist ein wichtiger Meilenstein. Wir sind stolz auf alle, die uns dabei geholfen haben, dieses Ziel zu erreichen', sagte Christopher M. Starr, Ph.D., Chief Executive Officer von Raptor. 'Wir konnen mehr als zufrieden damit sein, dass wir nun sowohl den NDA als auch den MAA bei der EMA fur RP103 zur potenziellen Behandlung von Cystinose eingereicht haben und dabei den Vorteil des empfohlenen neuen elektronischen Common Technical Document-Formats ('eCTD') genutzt haben.'

Der NDA-Antrag auf Marktzulassung umfasst bereits bekanntgegebene Daten aus der von Raptor durchgefuhrten klinischen Phase-III-Studie uber RP103. Wie bereits berichtet, erfullte RP103 den einzigen primaren Endpunkt der klinische Studie und es gab keine unerwarteten schwerwiegenden Sicherheitsbedenken seitens der an der Studie teilnehmenden Patienten, die auf RP103 zuruckzufuhren waren. Die Studie wurde in drei klinischen Prufzentren in den USA und in funf klinischen Prufzentren in Europa durchgefuhrt.

Patrice P. Rioux, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer von Raptor, sagte: 'Wir sind der Meinung, dass die positiven klinischen Daten aus unserer klinischen Phase-III-Studie zeigen, dass RP103 bei Cystinose-Patienten sicher und wirksam ist. Wir freuen uns auf die enge Zusammenarbeit mit der FDA bei der Prufung unseres Antrags.'

Informationen zur nephropathischen Cystinose

An nephropathischer Cystinose, einer seltenen Erkrankung, leiden schatzungsweise 2.000 Patienten weltweit, davon 500 Patienten in den USA und 800 Patienten in Europa. Cystinosepatienten leiden unter einem genetisch bedingten Cystintransportdefekt, der zu einer im gesamten Korper auftretenden Zytotoxizitat infolge der abnormalen Bildung der Aminosaure Cystin in den Lysosomen fuhrt. Cystinose wird in der Regel im ersten Lebensjahr diagnostiziert und muss ein Leben lang behandelt werden. In verschiedenen Geweben und Organen wie den Nieren, dem Gehirn, der Leber, der Schilddruse, der Bauchspeicheldruse, den Muskeln und den Augen kommt es zu einer Anreicherung von Cystinkristallen. Unbehandelt verlauft die Krankheit im ersten Lebensjahrzehnt todlich. RP103 verringert die Zytotoxizitat, indem es kontinuierlich Cystin aus dem Lysosom entfernt.

Informationen uber Cysteamin und RP103

RP103 ist ein von Raptor entwickeltes, orales Arzneimittel mit verzogerter und verlangerter Wirkstofffreisetzung zur Behandlung der Stoffwechselstorung, die der Cystinose zugrunde liegt. RP103 ist eine magensaftresistente Cysteaminbitartrat-Formulierung in Form von Mikrokugelchen, die zur Verabreichung auf das Essen von Patienten gestreut werden, die zu jung fur die Einnahme von Kapseln sind. Raptor erhielt von der EMA und der FDA die Zulassung zur Ausweisung von RP103 als Arzneimittel fur seltene Leiden (Orphan Drug).

Im Dezember 2007 erhielt Raptor von der University of California in San Diego die exklusive weltweite Lizenz zur Entwicklung von RP103 fur nephropathische Cystinose und von Cysteamin fur weitere mogliche Indikationen, darunter die Huntington-Krankheit, die derzeit in einer klinische Studie der Phasen 2 bzw. 3 in Frankreich untersucht wird, sowie fur die nichtalkoholische Fettleberhepatitis ('NASH'), die derzeit Gegenstand einer klinische Studie der Phase 2b in den USA ist.

Uber Raptor Pharmaceutical Corp.

Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq:RPTP) ('Raptor') hat es sich zur Aufgabe gemacht, Arzneimittel zu entwickeln, herzustellen und zu vermarkten, die das Leben von Patienten mit schweren, seltenen Krankheiten verbessern. Raptor arbeitet derzeit an der klinischen Entwicklung von Produktkandidaten zur Behandlung von nephropathischer Cystinose, nichtalkoholischer Fettleberhepatitis ('NASH'), Huntington-Krankheit ('HK'), Aldehyddehydrogenase-Mangel ('ALDH2') und thrombotischen Storungen.

Die praklinischen Programme von Raptor basieren auf biotechnisch hergestellten, neuartigen Arzneimittelkandidaten und Drug-Targeting-Plattformen, die aus dem humanen rezeptorassoziierten Protein sowie verwandten Proteinen abgeleitet sind und gegen Krebs und Infektionskrankheiten eingesetzt werden sollen.

Weitere Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com.

Das Logo von Raptor Pharmaceutical Corp. ist unter http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180 verfugbar.

ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN

Dieses Dokument enthalt zukunftsgerichtete Aussagen gemass der Definition des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen beziehen sich auf zukunftige Ereignisse oder unsere zukunftigen Geschafts- oder Finanzergebnisse, insbesondere jedoch auf folgende Aussagen: dass fur RP103 ein bevorzugtes Zulassungsverfahren durchgefuhrt und RP103 zur Behandlung von nephropathischer Cystinose eine Marktzulassung durch die FDA im vierten Kalenderquartal 2012, wenn uberhaupt, erhalten wird, dass RP103 bei Cystinose-Patienten sicher und wirksam ist, dass die FDA die Prufung des Antrags von Raptor beschleunigen wird, dass RP103 zur Behandlung von nephropathischer Cystinose von der EMA genehmigt wird, dass Raptor RP103 nach der Zulassung erfolgreich vermarktet wird und dass Raptor in der Lage sein wird, seine anderen Produktkandidaten erfolgreich zu entwickeln. Diese Aussagen stellen lediglich Voraussagen dar und unterliegen bekannten und unbekannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren, die dazu fuhren konnen, dass die tatsachlichen Ergebnisse

des Unternehmens wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Zu den Faktoren, die die zukunftsgerichteten Aussagen erheblich verandern oder deren Zutreffen verhindern konnen, gehoren unter anderem: dass Raptor bei der Entwicklung oder dem Erwerb von Produkten scheitert, dass die Technologie von Raptor im Zuge ihrer Weiterentwicklung nicht validiert werden kann und von Raptor entwickelte Verfahren von der Wissenschaftsgemeinschaft eventuell nicht anerkannt werden, dass Raptor nicht in der Lage ist, Schlusselmitarbeiter, deren Kenntnisse fur die Entwicklung seiner Produkte unabdingbar sind, zu halten bzw. anzuwerben, dass im Zuge des Geschaftsprozesses unvorhergesehene wissenschaftliche Schwierigkeiten auftreten, dass die Patente von Raptor keinen ausreichenden Schutz fur wesentliche Aspekte seiner Technologie bieten, dass Mitbewerber bessere Technologien entwickeln, dass die Produkte von Raptor nicht so gut wirken wie erhofft oder dass die Produkte des Unternehmens deren Empfangern sogar schaden, und dass Raptor nicht in der Lage ist, ausreichende Mittel fur die Finanzierung der Entwicklung bzw. ausreichendes Betriebskapital aufzubringen. Ferner besteht die Moglichkeit, dass die Produkte von Raptor niemals einen Nutzen haben werden oder, selbst wenn dies der Fall sein sollte, nicht fur den offentlichen Vertrieb zugelassen werden. Raptor warnt die Leser davor, sich nicht uber Gebuhr auf solche zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen, da diese nur fur den Zeitpunkt gelten, zu dem sie getroffen werden. Einige der genannten Risiken, Unwagbarkeiten und anderen Faktoren werden von Zeit zu Zeit in den bei der US-Borsenaufsichtsbehorde (Securities and Exchange Commission, SEC) hinterlegten Geschaftsberichten des Unternehmens naher beschrieben. Raptor empfiehlt dringend, diese zu lesen und zu berucksichtigen. Hierzu zahlen insbesondere: der am 14. November 2011 auf Formular 10-K bei der SEC eingereichte Jahresbericht und die auf Formular 10-K/A am 19. Dezember 2011 bei der SEC eingereichte Erganzung zum Jahresbericht von Raptor sowie der am 6. Januar 2012 auf Formular 10-Q bei der SEC eingereichte Quartalsbericht von Raptor. Diese Berichte und die Erganzung konnen kostenlos auf der Website der SEC unter http://www.sec.gov abgerufen werden. Nachfolgende schriftliche und mundliche zukunftsgerichtete Aussagen von Raptor oder von im Namen von Raptor handelnden Personen unterliegen ausdrucklich und in ihrer Gesamtheit den Vorbehalten, die in den bei der SEC hinterlegten Berichten dargelegt sind. Raptor lehnt jegliche Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen ausdrucklich ab.

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